一针212万刀这目前世界上最贵的药
The F.D.A. has approved Zolgensma, a new gene therapy that stops a deadly disease. But its $2.1 million pricetag is raising questions about whether there is any limit to what drug companies will charge. https://t.co/aHzus9szL2 — NYT Science (@NYTScience) May 24, 2019
几天前，美国FDA批准了一款新药上市，逐渐吸引了世界各地媒体的关注：
新药物Zolgensma正式被批准上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症，但价格也十分高昂，一次治疗需要花费212.5万美元（约1469万人民币）。
这样高昂的费用，无疑将Zolgensma变成了目前世界上最贵的药物。一时间，人们议论纷纷。
或许是因为《我不是药神》去年的热映，国内网友们对Zolgensma的讨论也集中在天价药的研发和销售困境上。
一部分人认为，这样高昂的价格没有几个病人家庭承担得起，付不起的患者家庭只能眼睁睁地看着孩子生病，富人却能花钱买命。从这个意义上来说，药企定价不合理。药企应该通过降低药价、让更多患者能够买得起、提高销售量的方式来盈利。
但另一部分人认为，高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本，如果药品上市后，药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话，今后企业资助科学家研发新药的动力就会降低，从长远发展来看对所有人都是不利的。
所以，Zolgensma的定价真的有必要这么贵吗？
定价这么贵，到底有几个人能买得起？
专利保护期限结束前，有没有任何方法能降低这种药的价格？
要回答这些问题，或许可以仔细看看这212万美元的天价药，从研发到今天定价都经历了什么…
首先，需要明确的一点是，Zolgensma是针对脊髓性肌肉萎缩症研发的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。
这种疾病是由基因缺陷引起的。患上这种疾病的个体，由于这种基因缺陷，无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白SMN。而Zolgensma这种药物的治疗方法，是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒，弥补这个基因缺陷，从而使个体能够重新产生SMN蛋白。
进入临床试验后，Zolgensma的疗效对很多家庭来说，简直像是奇迹。
比如今年三岁半的小女孩Evelyn，就是参加临床实验的孩子之一。
您的点赞是对我们的鼓励
还没人说话啊，我想来说几句
几天前，美国FDA批准了一款新药上市，逐渐吸引了世界各地媒体的关注：
新药物Zolgensma正式被批准上市，这种药物能够一次性治愈脊髓性肌肉萎缩症，但价格也十分高昂，一次治疗需要花费212.5万美元（约1469万人民币）。
这样高昂的费用，无疑将Zolgensma变成了目前世界上最贵的药物。一时间，人们议论纷纷。
或许是因为《我不是药神》去年的热映，国内网友们对Zolgensma的讨论也集中在天价药的研发和销售困境上。
一部分人认为，这样高昂的价格没有几个病人家庭承担得起，付不起的患者家庭只能眼睁睁地看着孩子生病，富人却能花钱买命。从这个意义上来说，药企定价不合理。药企应该通过降低药价、让更多患者能够买得起、提高销售量的方式来盈利。
但另一部分人认为，高昂的药价背后是耗资巨大的研发成本，如果药品上市后，药企无法在专利期内赚回研发、制药的成本并盈利的话，今后企业资助科学家研发新药的动力就会降低，从长远发展来看对所有人都是不利的。
所以，Zolgensma的定价真的有必要这么贵吗？
定价这么贵，到底有几个人能买得起？
专利保护期限结束前，有没有任何方法能降低这种药的价格？
要回答这些问题，或许可以仔细看看这212万美元的天价药，从研发到今天定价都经历了什么…
首先，需要明确的一点是，Zolgensma是针对脊髓性肌肉萎缩症研发的药物。脊髓性肌肉萎缩症是一种遗传性疾病，会导致婴儿在出生后肌肉功能逐渐退化，发展严重后会导致婴儿死亡或终身残疾，需要终身依赖呼吸机支持来维持生命。
这种疾病是由基因缺陷引起的。患上这种疾病的个体，由于这种基因缺陷，无法产生一种运动神经元存活所必须的蛋白SMN。而Zolgensma这种药物的治疗方法，是用一种经过科学家们重新设计、改良过的病毒，弥补这个基因缺陷，从而使个体能够重新产生SMN蛋白。
进入临床试验后，Zolgensma的疗效对很多家庭来说，简直像是奇迹。
比如今年三岁半的小女孩Evelyn，就是参加临床实验的孩子之一。
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