一滴30元一次6万这特效药退出中国

2023-06-07 | 来源: 中国青年报 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

郑芋与甜甜日常散步。图片由受访者提供

药的重量，张玉清再了解不过了。一包100ml的药，注射完需要4.5小时，药液流尽，还要再换一袋生理盐水把管子里残留的药冲干净。

她每周都会带着女儿到医院用药。注射的时候，张玉清会牢牢盯着吊瓶，确保每一滴药液都能流入女儿小希体内。用一次药的总价是6万元，张玉清算过，一滴药30元。

吊瓶里装着“唯铭赞”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α），是目前世界上唯一获批用于治疗黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）的特效药。2019年7月，小希确诊该罕见病。医生告诉张玉清，在不进行干预治疗的情况下，女儿可能会在10岁左右全瘫，30岁左右离开人世。

张玉清几乎用尽全部力量，才把药送到女儿面前。由于药价昂贵，她曾经在世界范围内找仿制药。但该药为大分子生物制药，几乎没有低价仿制的可能性。2020年年末，她跟药企负责人打了6小时电话，终于争取到自费购药的优惠，通过部分自费、部分赠药的方式，让女儿用上了药。

但如今，她还是面临无药可用的困境。2023年2月，她拿到了最后一批赠药，而后收到了来自“唯铭赞”的国内市场代理商——百傲万里（上海）生物医药技术咨询有限公司的消息——后续不再有赠药政策，随之该药将退出中国大陆市场。

对于此事，药品生产商百傲万里制药（BioMarin）向中青报·中青网记者解释，百傲万里已决定不再为唯铭赞在中国的进口药品注册证（IDL）续期，目前该注册证将于2024年5月到期。“我们正在探索可行的方式，确保目前正在接受治疗的患者的持续供应。”

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患者在用药时需要监控生命体征。图片由受访者提供

退市

目前，张玉清手里的药只够用到今年7月底。

女儿的治疗，还要继续。中医调理、通过手术针对性治疗并发症、甚至基因疗法都在张玉清的计划之内，但相比于特效药，这些疗法目前对女儿的病情效果有限。

她不断地给百傲万里制药写信，希望能保证中国患者在现有政策的情况下持续用药。“药用光了，可能就没有办法了。”

小希是2019年确诊的。那时，她只有两岁多，张玉清发现孩子胸骨前突，本以为是缺钙导致的“鸡胸”，但在医院检查时，医生怀疑是黏多糖贮积症IVA型。

这种病的患者体内缺少一种可以降解黏多糖的酶（N‐乙酰半乳糖胺‐6‐硫酸酯酶），无法代谢的黏多糖会堆积在细胞、血液和结缔组织中。最常见的症状就是骨骼畸形，患者会因为关节病变，举不起手，走不了路，发展到后期，往往需要坐上轮椅。

中国人民解放军总医院第一医学中心小儿内科的孟岩医生见过一些带着片子、病历等资料来求诊的IVA型患儿家长。孟岩说孩子没法来诊室，是因为意外事件正在ICU（重症监护室）接受治疗。