在死亡来临前,蔡磊想救100万人 ......

“我们的药物从立项到首次用到患者身上，仅用了两年多，这个在新药研发史上可以说是‘神速’，传统小分子药物可能要用7至10年。”李龙承说。

李龙承（左）在实验室。受访者供图

哪怕每天只修复0.01%，也要坚持下去

药物有了，但找到合适的患者却是一项艰巨的任务。

世界卫生组织将罕见病定义为：患病人数占总人口0.65‰至1‰的疾病或病变。这意味着患者数量极为有限。北医三院神经内科主任樊东升记得，20世纪90年代，英国曾启动两项关于渐冻症的临床试验，却因一年多招不到合适的患者而被迫中止。

渐冻症具有显着的异质性，一种药物可能对部分患者有效，对其他人则完全无效。此外，运动神经元一旦损伤死亡便不可再生，因此临床试验必须招募早期患者，否则将干扰疗效评估——这两大因素极大地限制了符合试验条件的患者群体。

此时，患者组织的作用便凸显出来。2019年确诊渐冻症仅1个月后，蔡磊便着手搭建“渐冻症患者大数据科研平台”。起初，几乎没人知道他在攻坚渐冻症，他便从同在北医三院住院的病友开始，一个个地添加微信，慢慢联结起这个群体。

到2020年年中，蔡磊联系的病友已达数百人，他将群命名为“渐愈互助平台”。该平台以每年新增约3000人的速度不断扩大，在小刘加入时，平台注册人数已突破一万。

传统医院的试药招募，往往只在门诊立一块招募牌，或是在随访时由医生顺口提及。而蔡磊改变了这种思路——“渐愈互助平台”发布招募后，结合患者病情数据提前筛选，以小时为单位进行精准招募，效率可以达到传统临床试验招募速度的10倍以上。

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在建立平台时，蔡磊就与樊东升团队共同设计了一套可供患者及家属填写的“量表”，涵盖发病前的工作类型、身心状态，以及发病后所用药物、治疗效果、病程进展等内容。遇到“颈部压痛”等专业指标，他们便将其转化为“手能举到哪个位置”“能保持几秒钟”等通俗易懂的表述。

对医学研究者来说，没有患者数据就像“盲人摸象”。这些由患者及家属每个月甚至每周更新的“电子病历”，使得医生和药企可以精准地定位适用新药试验的患者。

李龙承记得，“RAG-17”药物临床一期仅需20个患者，招募通知发出后，竟有600人来报名参加。

温昕的妻子和小刘一样，赶上了第一波试药机会。2023年2月，温昕44岁的妻子确诊SOD1基因突变渐冻症。左腿从酸麻到无法动弹仅用了半年时间。有时深夜，妻子躺在床上，全身肌肉如遭电击般呈波浪状颤抖——这正是渐冻症的典型症状，医学上称为“肌束震颤”。

确诊后，妻子除了去医院，再也没有出过门。她不愿见任何人，时常独自在屋里哭泣。温昕也患上了严重的焦虑症。

加入“渐愈互助平台”后的2023年8月，温昕在蔡磊办公室见到了他。当时，蔡磊说话已明显费力，吐字需仔细辨认，状态远不如温昕以往在新闻中看到的那样。

温昕向蔡磊讲述了爱人的情况。听到“SOD1”时，蔡磊眼睛亮了一下。他告诉温昕，目前正有一款针对SOD1患者的药物开展首轮临床试验，但该药从未用于人体，风险很大，需要他们慎重考虑。

离开时，温昕压抑许久的情绪彻底释放。他一路哭到高铁站，赶上当日最晚一班列车返回苏州，“那天，终于觉得有希望了。”

温昕妻子的病情尚处于早期，一个月后，在天坛医院接受了药物注射。半年多的试药结束后，她身上的肉跳现象明显减轻，肌肉萎缩的速度也放缓了。