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全球首例!加国小哥基因被"修好" 治愈罕见绝症


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治疗结束后,他的母亲陪同他在蒙特利尔的医院休养。当他第一次得知自己被治愈时,母亲并不在房间里。当他把这个消息告诉母亲时,对方立刻激动落泪。


Sperle表示,这项成功的治疗为其他遗传疾病患者带来了希望,特别是随着相关技术不断进步。

Turvey指出,虽然很多遗传病单独来看都很罕见,但总体来说其实并不罕见。“在BC儿童医院,我们估计大约每三名住院患者中就有一人患有某种罕见疾病。”



他表示,Sperle的案例证明这种基因编辑技术有潜力成为真正的治疗方法,但目前仍未成为常规医疗手段。他说:“下一步是研究如何在医疗体系中推广这种治疗,这仍然是一项复杂且持续进行的工作。”


在 BC儿童医院发布的声明中,卑诗省卫生厅长Josie Osborne表示,Sperle成功接受治疗是一个“里程碑”,展示了公共医疗体系、科学研究和全球合作的力量。

她说:“这为面临罕见疾病的家庭带来了希望,也证明了对科学研究的明智投资可以带来改变人生的医疗突破。”
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