那些视为无药可治的疾病,被AI解锁

2026-03-11 | 来源: BBC | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

帕金森氏症研究进展

帕金森症于1817年首次被确认，但两个多世纪后，仍没有任何能减缓病程恶化的疗法。

全球帕金森症患者超过1,000万人，而在人口老化的国家中，病例正持续上升。

在英国，大约每37人中就有1人一生中会被诊断患病；在美国，目前约有多达100万名患者。

在长期试图治疗帕金森症的过程中，失败案例比比皆是。部分原因在于，我们至今仍不清楚这项疾病的成因。

英国剑桥大学错误摺叠疾病研究中心共同主任、生物物理学教授米歇尔·文德鲁斯科洛（Michele Vendruscolo）说：“关于此疾病的起源，有无休止的争论。如果你出席一场帕金森症研讨会，你会听到数十种正在被积极研究的不同假设。”

文德鲁斯科洛希望，有一天人工智能能在帕金森症发生前阻止它。

而要为一个无法确定成因的疾病开发预防性药物，几乎难上加难。

文德鲁斯科洛表示，虽然已有大量临床试验针对不同假设展开研究，但至今仍未成功。“人们对应该瞄准什么目标感到非常困惑，”他说。“即使你知道目标，想要真正追捕它通常也极为困难。”

但在2024年，文德鲁斯科洛及其同事发表一项研究，利用机器学习——人工智能的一种形式——寻找能够针对帕金森症患者脑内错误摺叠蛋白质聚集的潜在药物。

这些蛋白质聚集，被称为“路易氏体”（Lewy bodies），被认为在帕金森症早期的神经退化过程中扮演角色，最终导致手震、动作迟缓及肌肉僵硬等症状。

目前最有效的帕金森症治疗是左多巴（Levodopa），它能改善症状，但也可能引起不自主动作等副作用。

文德鲁斯科洛专注于阻止疾病本身的进展。

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他和团队先以一组已被认定可能对路易氏体有效的化合物作为起点，并将它们输入机器学习程式。程式根据这些化合物的化学结构推算，生成可能也具疗效的新化合物。

大卫·法伊根鲍姆（David Fajgenbaum）在发现自己的罕见疾病可用其他现有药物治疗后，开始尝试在已批准药物中寻找治疗方法。

要治疗像帕金森症这类神经退化疾病，药物必须足够小，才能穿过血脑屏障。

但文德鲁斯科洛指出，即使科学家只把搜寻范围限制在小分子药物上，“可选择的范围仍然巨大”。

他说：“可能的小分子数量远远多于宇宙中的原子数量。”

人工智能的威力在于，它能非常快速地缩小搜寻范围。

文德鲁斯科洛说：“我们能分析这些资料，并对候选分子如何与目标结合作出极为精准的预测——这在几年前仍是难以想像的规模。”

以传统方法计算，科学家在六个月内大约只能筛选一百万种分子，成本高达数百万英镑。“现在，你可以在几天内完成同样工作，甚至能以数千英镑的成本筛选数十亿种分子。”

接着，他们在实验室测试了这些由AI提出的化合物。

“我们测量哪些候选分子实际上会与（路易氏体）结合，并将结果回馈给机器学习系统，使其能从错误中学习。”他说。

最终，他们比传统方法更快速、更有效地找出五种具潜力的新化合物。

文德鲁斯科洛补充说，AI找出的化合物在结构上也比传统药物研发方法能找到的更具新颖性。目前这些化合物正接受进一步测试，以评估未来是否能用于帕金森症患者的治疗。