那些视为无药可治的疾病,被AI解锁

2026-03-11 | 来源: BBC | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

文德鲁斯科洛希望，有一天AI能在帕金森症发生之前就阻止它。他现在正利用这项技术寻找能与形成路易氏体的蛋白质在其正常状态下结合的小分子。

“如果我们能透过与蛋白质结合，使其维持在这种状态，就能预防帕金森症——而预防永远胜于治疗。”

旧药新用

治疗疾病并不一定需要新药。

美国宾夕法尼亚大学医学副教授大卫·法伊根鲍姆（David Fajgenbaum）靠一种医生从未想过会替他开的现有药物救了自己一命。

25岁时，在医学院就读的法根鲍姆被诊断出患有一种罕见的卡斯尔曼病（Castleman disease）亚型，这种疾病引发了免疫系统反应，导致他的肝脏、肾脏和骨髓功能紊乱。他对所有现有的治疗方法都没有反应，医生也束手无策。

经过数周反复检测自己的血液、查阅医学文献，并把自己当作“人体实验”，他最终找到一个可能的解方：一种看似普通的药物——西罗莫司（sirolimus）。

这种药物通常用于肾脏移植患者，以防止器官排斥反应。出乎医生意料，他用这款药物让自己的卡斯尔曼病退却，如今已缓解超过十年。

詹姆斯·柯林斯和他的团队利用他们开发的AI工具，以前所未有的速度发现潜在的新抗生素。

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自身的经历让他意识到：数以千计已通过严格安全测试、得以上市的药物，其实蕴含巨大潜力。

透过将这些药物重新用于治疗其他疾病，患者能获得原本无法取得的疗法。

2022年，法伊根鲍姆创立非牟利组织“Every Cure”，利用机器学习将数以千计的药物与数以千计的疾病进行比对。最有可能有效的药物会在实验室测试，或交由愿意尝试的医生使用。

法伊根鲍姆是最知名以此方式运用AI的科学家，其他研究团队也正在取得突破。在哈佛医学院，一套AI模型识别出近8,000种获批准药物可能被重新用于治疗17,000种不同疾病。

AI对罕见疾病尤其有用——这些疾病通常被制药公司忽略，因为患者少、缺乏投资诱因。

重新利用现有药物提供了另一种机会。

近年来，AI已找出一些药物有潜力用于治疗包括罕见染色体疾病皮特—霍普金斯症（Pitt–Hopkins syndrome）、罕见免疫疾病结节病（sarcoidosis）、以及好发于幼童的罕见肾癌威尔姆氏瘤（Wilms tumour）等。

加拿大魁北克省蒙特利尔麦基尔大学（McGill University）研究人员最近也利用AI，为治疗特发性肺纤维化（IPF）寻找可重新使用的药物。IPF是一种罕见且会持续恶化的肺病，特征是肺组织纤维化与增厚。研究团队的方法是使用AI建立疾病进展模型，再据此探索可能的药物。

“大多数复杂疾病的驱动因素，都是细胞状态异常改变。”加拿大麦基尔大学医学系助理教授丁俊说。“如果我们能弄清楚细胞是如何从健康变成异常，也许我们能逆转它，或至少减缓过程。”

研究团队首先从健康者及疾病不同阶段的患者身上提取肺细胞，并以高解析度DNA定序生成大量资料，使他们得以观察细胞在疾病发展过程中的变化。接着，他们建立一个生成式AI模型，模拟这些变化，描绘疾病进展时各类细胞状态与细胞群的转换，同时标记可用于诊断的生物标记与可能的治疗靶点。