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生存期翻倍 "癌王"新藥震動醫學界


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(加西網綜合)一種針對胰腺癌的實驗性新藥在大型國際臨床試驗中取得突破性成果。研究顯示,服用新藥的患者平均生存時間超過一年,較單純接受化療的患者增加近一倍,為長期治療效果有限的胰腺癌患者帶來新的希望。




來自瑪格麗特公主癌症中心的胰腺癌項目負責人、腫瘤內科醫生Jennifer Knox表示,她已獨立審閱相關研究結果,並形容數據“令人驚歎”。


這項由美國主導開展的第三期(Phase 3)隨機臨床試驗共納入500名胰腺癌患者。研究發現,接受實驗藥物Daraxonrasib治療的患者,中位生存期超過12個月,而僅接受化療的患者生存期約為6個月。

“醫學界原本預期這種藥物會有所幫助,因為胰腺癌領域實在有太多治療方法最終未能奏效”,諾克斯表示,“但看到生存期直接翻倍,這在胰腺癌治療史上從未出現過”。

攻克九成患者共同基因突變

胰腺癌一直被認為是最具侵襲性的癌症之一,由於早期症狀不明顯,許多患者確診時癌細胞已擴散至其他器官,因此整體存活率長期偏低,也被稱為“癌王”。


研究人員指出,超過90%的胰腺癌病例都帶有RAS基因突變。

正常情況下,RAS蛋白會在“開啟”與“關閉”狀態之間循環運作,但基因突變後,RAS會持續處於激活狀態,不斷向細胞發出增殖信號,促使癌細胞快速生長和擴散。


而Daraxonrasib正是通過抑制RAS蛋白發揮作用。

諾克斯解釋,多年來RAS一直被科學界視為“無法成藥”(undruggable)的靶點,因為藥物很難找到附著位置。

Daraxonrasib則通過與一種名為Cyclophilin A的蛋白結合,形成復合結構,從而成功鎖定並抑制RAS蛋白活性。



不僅延長壽命 生活質量也改善

除了顯著延長患者生存時間外,研究還發現,接受Daraxonrasib治療的患者整體生活質量有所提升,疼痛症狀也明顯減輕。

臨床試驗中最常見的副作用包括皮疹和口腔潰瘍,但整體耐受性較好。

該研究成果已發表於權威醫學期刊New England Journal of Medicine,並於近日在American Society of Clinical Oncology(美國臨床腫瘤學會)年會上公布。

加拿大患者有望參與臨床試驗

目前,藥物開發商Revolution Medicines已向U.S. Food和Drug Administration(FDA)申請上市許可。
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