科學家首次精確編輯人類胚胎基因

2026-06-05 | 來源: 紐約時報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

編輯人類胚胎DNA的前景多年來一直存有爭議。一方面，該技術未來可能讓父母安全修復胚胎中導致疾病的突變；但另一方面，它也可能被用於選擇理想特征，一些倫理學家認為這種做法無異於優生學。領導這項研究的哥倫比亞大學遺傳學家迪特爾·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展開公眾討論。“作為科學家，我可以提…— 紐約時報中文網 (@nytchinese) June 5, 2026

哥倫比亞大學科學家以前所未有的精確度編輯了早期人類胚胎的DNA，這一成果可能為培育具有特定特征的“定制嬰兒”打開大門。

這一前景多年來一直存有爭議。一方面，該技術未來可能讓父母安全修復胚胎中導致疾病的突變；但另一方面，它也可能被用於選擇理想特征，一些倫理學家認為這種做法無異於優生學。

領導這項研究的哥倫比亞大學遺傳學家迪特爾·埃利呼吁就修改胚胎DNA的利弊展開公眾討論。“作為科學家，我可以提供討論所需的數據，但之後基本上就該停下來，讓其他人接手，”他說。

埃利及其同事使用一種被稱為鹼基編輯的新技術對DNA序列中的單個遺傳字母進行精確替換，不會造成早期基因編輯技術CRISPR常有的那種損傷。

埃利警告稱，該研究仍有很多關於有害副作用的問題尚未解答。“我們並不是說這項技術明天就能用於臨床，”他說。

埃利及其同事已將研究論文發布在網上。該研究目前正在接受科學期刊的同行評審。

編輯人類胚胎DNA的可能性在CRISPR技術發明十多年前就已成為嚴肅辯論的話題。

2012年，科學家發現可以制造定制分子來切除DNA中特定的片段。CRISPR迅速成為科學家的標准工具——一種廉價、簡便的通過修改基因組來研究基因功能的方法。

多家醫療公司應運而生，試圖利用該技術治療遺傳性疾病。2023年，美國食品和藥物管理局批准了一種基於CRISPR的療法，用於治療鐮狀細胞貧血。

但科學家們知道它並不完美。在某些細胞中，CRISPR分子無法找到目標DNA，有時還會切錯遺傳片段。

這些擔憂並未阻止中國科學家賀建奎在2018年使用CRISPR修改人類胚胎DNA。

賀建奎後來表示，他的目標是讓兒童獲得對HIV感染的遺傳抵抗力。但專家譴責他的工作過於魯莽，中國當局判處他三年監禁。

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賀建奎聲稱他的實驗誕生了三個“健康、漂亮的嬰兒”，他在今年1月接受《紐約時報》采訪時如此表示。但這些兒童的狀況從未經過獨立評估。

2020年，埃利及其同事進行了一項實驗，觀察CRISPR在人類胚胎中的表現。

他們從攜帶EYS基因突變（會導致遺傳性失明）的男性那裡獲得捐贈精子，用這些精子使健康卵子受精，產生具有一個正常EYS拷貝和一個缺陷拷貝的人類胚胎。研究人員使用CRISPR切除EYS的突變區域。

先前研究表明，胚胎可能會以健康版本為模板修復該基因。但只有部分胚胎成功，最終擁有兩個正常EYS拷貝。

但約一半胚胎修復失敗。有些切除了大段DNA，有些則破壞了EYS基因所在的整個染色體。

“後果絕對是災難性的，”埃利說。

許多科學家和生物倫理學家認為，這些結果進一步證明編輯人類胚胎風險極高，至少在目前不值得考慮。

但在2016年，哈佛大學遺傳學家劉如謙(David Liu)及其同事將CRISPR分子與其他化合物結合，創造了鹼基編輯技術。這是一種新的基因編輯方法。它不再切除DNA片段，而是在其中一條鏈上制造一個微小的切口，然後引導細胞修復突變。

鹼基編輯已被證明往往優於早期的CRISPR方法。去年，在接受定制鹼基編輯分子治療後，一名患有可能致命的遺傳疾病的嬰兒被治愈。

埃利決定在人類胚胎上嘗試這項技術。

在這項新實驗中，他和同事試圖修改兩個基因。一個是PCSK9基因，其突變會導致血液中LDL（低密度脂蛋白）水平升高，從而增加心臓病風險。另一個是HBG基因，負責胎兒期血紅蛋白的產生。

埃利及其同事將鹼基編輯器導入受精卵和父母捐贈的雙細胞期胚胎。研究人員沒有發現與CRISPR相關的大范圍損傷。