这些年被踢爆的生技现形记很会演

2019-03-26 | 来源: 中国日报 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

　　Solid 执行长卡诺特（Ilan Ganot）与儿子

　　（综合报导）生技投资一旦成功，报酬率很惊人，即使要承担相对高的风险，资金仍是前仆后继。一个企业成功的关键，不外乎技术、人与资金 3 大基本元素，这套逻辑用在生技新创公司身上，在初始募资时或许很有用，然而生技产品攸关人体健康与生命，蜜月期过后，若拿不出证据证明产品的效益或进展，市场的批判往往比对其他产业更为现实与苛刻。

　　最近就有一个活生生的案例，美国一位父亲为了罹患罕见疾病的爱子，毅然辞去风光的投资银行工作，转而成立生技公司，投入新药开发，期望延续儿子的生命。他更网罗了一位基因疗法先驱，首次公开发行（IPO）募得 1.25 亿美元。原本立意良善的正能量故事，后来的发展却让外界相当不以为然，直言公司隐瞒事实，导致股价从 3 月初的高点一泻而下逾 78%。

　　Solid 执行长卡诺特（Ilan Ganot）原本是一位投资银行家，不过自从他得知自己的儿子罹患罕见疾病裘馨氏肌肉失养症（duchenne muscular dystrophy，DMD）后，便辞去 JP Morgan 的工作，创立 Solid Biosciences，全心对抗这个没有解药、只能让男孩活到 30 岁的罕见疾病。

　　卡诺特找来担任临床顾问的基因疗法先驱威尔逊（James Wilson），更是 AAV 载体（adeno-associated virus，腺相关病毒）技术的发明人。不过，他也曾主持传出死亡案例的临床试验，而备受争议。但是近年来，在不断努力降低病毒载体毒性之后，Spark 公司利用 AAV 载体技术拿下了 FDA（美国食品药物管理局）第一个基因疗法药证 Luxturna。

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　　但就在Solid Biosciences 以 1.25 亿美元 IPO 上市后 4 天，威尔逊竟对外宣布辞去该公司临床顾问一职，当时股价还因此重挫 12%。威尔逊公布了 Solid 新药动物实验结果，向大众说明他请辞的原因。这项试验是以 AAV 病毒载体，将人类的运动神经元存活蛋白（survival motor neuron，SMN），送进有运动神经遗传突变的动物体内，表现人类的 SMN 蛋白质。结果，接受高剂量病毒注射的猴子和猪，全都出现严重的副作用，面临安乐死的命运。他们为猴子注射了浓度大于 5ml 的体积内包含 2×1,014 个病毒的剂量，猴子因此出现肝功能严重受损迹象。

　　其实，直到 IPO 之前的巡回说明会，公司都没有对外宣布一件事：早在去年 11 月，FDA 就已拒绝让 Solid 进行高剂量组的临床试验，然而公司硬是拖到股票上市之后才讲。这种为求 IPO 顺利，刻意压住不利消息的作法，引起媒体讨论资讯公开透明度是否严重缺乏，才能让药厂秘密行事。其实，这与新药审查体制有很大的关联，私人药厂只要将安全性事件通报研发团队、FDA 和病患，除此之外并没有义务向大众公开，FDA 当然也不会主动发新闻。

　　不过，就在 3 月 14 日，FDA 也对 Solid 的实验喊卡，因为出现第一位不良反应事件（人体临床试验使用低剂量）。不过，公司的声明稿描述：「这位病患是一位已经无法行走的裘馨氏肌肉失养症青少年，在 2月 14 日接受了剂量为 5E13 vg/kg 的 SGT-001。就在治疗后几天，受试者因为红血球、血小板数量下降，以及免疫反应而住院治疗，然而这位病患并没有出现不正常出血现象，肝功能也与治疗前相同。经过治疗后，该病患反应良好，不再呈现任何副作用，所有的测量指数一切正常，而他也已经出院继续评估当中。」

　　FDA 会这么严谨喊卡，应该也是受威尔逊辞去 Solid 临床顾问的影响。不过，还有好几家公司也是使用威尔逊的 AAV 技术，却没有像 Solid 这样凸槌，而这一次，股价直接折腰砍了 54%，似乎也说明了投资人觉得苗头不对，走为上策。

　　Solid 公司虽未违法，但是选择性公布讯息，在道德上被媒体骂翻了，如今股票市值骤减，形象也受损，要再爬起得靠扎扎实实的研究结果了。不过，比起另一家保持神秘整整超过 10 年的 Theranos 公司，Solid 还算小巫见大巫！