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MadeInCanada 世界最贵一剂100万

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(加西网综合)加拿大制造的一种世界最贵的药,由于该产品无利可图被迫下架,现在加拿大国家医疗委员会(NRC)正在恢复这种由加拿大制造的医疗突破性的药品。


加拿大制造的传奇药物”Glybera“将要开启了最新篇章,”Glybera“是世界上第一个获批的基因疗法,在被荷兰公司许可使用后,成为世界上最昂贵的药物,一次剂量价格为100万元。




(图:Craig Chivers/CBC))

Glybera可以治疗一种罕见的、可能致命的遗传疾病,称为脂蛋白脂肪酶缺乏症或LPLD。加拿大拥有世界上最大的LPLD患者群体,主要是生活在魁北克的Saguenay地区的居民,当地定居于数百年前祖先具有遗传突变的疾病。

通常,LPLD患者缺乏一种关键酶,可以帮助人体加工食物的脂肪。当前没有可用的治疗方法,也没有治愈方法。患有LPLD的人必须避免大多数饮食脂肪,以防止胰腺炎的痛苦和危险发作。

去年11月,加拿大国家医疗委员会的转化生物科学研究与发展总监斯塔尼米罗维奇(Danica Stanimirovic)博士正在为联邦政府资助的新计划选择第一个项目,该计划旨在以可承受的价格为加拿大人提供稀有基因和细胞疗法。她在偶然机会下看到了CBC的一个专题报道,讲述了只有一次商业销售后Glybera就从欧洲市场撤出的故事。而该药物从未在加拿大或美国出售。

Danica Stanimirovic博士表示,CBC的报道让她激发了一些思考,产生重启该药物的想法。

于是她和开发了Glybera的UBC和BC省儿童医院的科学家迈克尔·海登博士联系,希望通过努力实现这一目标。

加拿大制造的医疗突破

关于Glybera的故事始于1990年代初,当时迈克尔·海登博士和他的团队发现了第一个导致LPLD的基因突变。然后,研究人员开发了一种修复故障基因的方法,使患者能够过上近乎正常的生活。

在进行了初步研究后,加拿大的发现被许可给了一家名为uniQure的荷兰公司,该公司对Glybera进行了严格的临床试验和批准。


当该疗法于2012年获得欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的批准时,成为了世界上第一个基因疗法—第一个可以修复有缺陷基因的疗法。

当吉利伯(Glybera)于2015年在欧洲上市时,迅速成为头条新闻,但大出风头的原因是“世界上最昂贵的药物”,一次剂量的价格为100万元。



(图:网络)

uniQure的首席科学官Sander van Deventer博士表示,这个价格是根据其他治疗罕见病药物的价格进行的商业计算。这些药物中有许多每年每位患者的费用超过300,000元。

他指由于Glybera是一种一次性治疗,可以持续使用多年,因此100万元的价格似乎是合理的。
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